Trasplante de médula ósea para la enfermedad de células falciformes – NEJM, prueba de médula ósea en los niños.

Trasplante de médula ósea para la enfermedad de células falciformes - NEJM, prueba de médula ósea en los niños.

métodos

Veintidós niños menores de 16 años de edad que tenían enfermedad de células falciformes sintomática recibido aloinjertos ósea de hermanos con HLA idénticos entre septiembre de 1991 y abril de 1995. Las indicaciones para el trasplante incluyen antecedentes de accidente cerebrovascular (n = 12), el síndrome torácico agudo recurrente (n = 5), y la crisis dolorosas recurrentes (n = 5). Los pacientes se prepararon para el trasplante con busulfán, ciclofosfamida, y globulina antitimocítica.

resultados

conclusiones

El trasplante alogénico de células madre puede ser curativa en pacientes jóvenes con enfermedad de células falciformes sintomática.

artículo Actividad

El trasplante de células madre hematopoyéticas de HLA-idénticos hermanos puede ser curativa en varios trastornos hematológicos malignos, incluyendo anemia aplásica, los principales trastornos de inmunodeficiencia beta-talasemia, congénitas y ciertos errores innatos del metabolismo. 1-3 Estudios piloto de trasplante de médula ósea para el tratamiento de pacientes jóvenes con enfermedad de células falciformes sintomática han demostrado la erradicación de la enfermedad de base con baja mortalidad relacionada con el trasplante. 4-10 Se realizó este estudio para determinar si estos resultados pueden ser reproducidos en un ensayo multicéntrico.

métodos

Antes del trasplante, seis pacientes que no estaban recibiendo terapia de transfusión a largo plazo se sometió a una transfusión parcial para conseguir una fracción de la hemoglobina S en la sangre de 30 por ciento o menos. Todos los pacientes que fueron seronegativos para el citomegalovirus recibieron productos de sangre seronegativos. 20 Después del trasplante, los pacientes recibieron antibióticos de amplio espectro profilácticos por vía intravenosa hasta que el número de neutrófilos circulantes llegó a 500 por milímetro cúbico y penicilina oral durante al menos dos años después del trasplante.

Análisis estadístico

resultados

Características de los pacientes

Veintiún pacientes con anemia de células falciformes y un paciente con talasemia beta + β hoz recibieron aloinjertos ósea de hermanos con HLA idénticos entre septiembre de 1991 y abril de 1995 en 15 centros de trasplante colaboradoras. Los 8 niñas y 14 niños con edades comprendidas entre 3,3 a 13,9 años (media, 10,4) (Tabla 2 Tabla 2 Características de los 22 pacientes antes del trasplante.). Las indicaciones de trasplante incluyen antecedentes de accidente cerebrovascular (12 pacientes), síndrome torácico agudo recurrente (5 pacientes), y dolorosos episodios recurrentes (5 pacientes). Los valores de hemoglobina previo al trasplante variaron de 6.4 a 11,9 g por decilitro (4,0 a 7,4 mmol por litro), y las fracciones de hemoglobina S reflejan la terapia de transfusión a largo plazo dado a 16 pacientes.

Dieciséis pacientes estaban recibiendo transfusiones de glóbulos rojos mensuales antes del trasplante (12 para el accidente cerebrovascular, 3 por episodios recurrentes de dolor, y 1 para el síndrome torácico agudo). Seis de estos 16 pacientes tenían aloanticuerpos de glóbulos rojos, y 10 estaban recibiendo tratamiento de quelación para la sobrecarga de hierro (Tabla 3). Los valores de ferritina sérica en los 22 pacientes osciló entre 58 y 6795 ng por mililitro (media de 1542). La mayoría de los 22 niños habían recibido transfusiones frecuentes antes del trasplante, aunque 5 pacientes habían recibido 10 o menos unidades de glóbulos rojos. De los 16 pacientes que se sometieron a la prueba serológica antes del trasplante, 3 tenían evidencia de una infección de hepatitis viral anterior (hepatitis A en Paciente 9 y la hepatitis C en los pacientes 1 y 6). Las biopsias de hígado se realizaron antes del trasplante en ocho pacientes con una historia de hepatitis o numerosas transfusiones. Cuatro pacientes (pacientes 13, 16, 21 y 22) tenían leve a moderada hemosiderosis sin fibrosis portal, uno (paciente 2) tenían inflamación periportal mínimo, y dos pacientes (5 y 6) tuvieron cambios compatibles con hepatitis crónica. Sólo un paciente (paciente 20, que tenía una concentración de ferritina sérica de 6795 ng por mililitro) tenía evidencia de fibrosis portal.

Curso clínico después de trasplante de Células Madre

Las complicaciones neurológicas

Después de cuatro de los siete primeros pacientes incluidos habían eventos neurológicos, incluyendo dos episodios de hemorragia intracraneal, 14 adoptamos las medidas profilácticas descritas anteriormente. Tres de los próximos 15 pacientes tuvieron convulsiones, pero ninguno tenía una hemorragia intracraneal. El paciente tenía 19 convulsiones durante el tratamiento con busulfán y se observó que tenía una concentración plasmática de fenitoína subterapéuticos durante la carga oral. Tres meses más tarde tuvo el rechazo del injerto y, posteriormente, tuvo un infarto cerebral recurrente cuando la fracción de hemoglobina S se elevó a 60 por ciento. Más tarde se reanudó la terapia de transfusión a largo plazo. Las convulsiones desarrollado en el caso 22 durante la sustitución de un catéter venoso central, y el paciente 20 tuvo convulsiones después de la reinstauración del tratamiento con ciclosporina. Ambos pacientes se recuperaron sin secuelas.

Rechazo del injerto

Paciente de 20 por ciento tenía 70 células hematopoyéticas derivadas del donante en la médula ósea y las células 90 por ciento de los donantes en la sangre periférica en el día 180, pero desarrolló aplasia medular 270 días después del trasplante y que requiere transfusiones de células rojas y plaquetas. estudios demostraron quimerismo más de 90 por ciento de las células huésped, un resultado que era consistente con el rechazo del injerto. Después de que se establezca el tratamiento con globulina antitimocítica y la ciclosporina, la celularidad de la médula mejorado y la necesidad de transfusiones disminuidos. estudios recientes quimerismo (315 días después del trasplante) demostraron 10 células por ciento de los donantes de la médula ósea y 66 células por ciento de los donantes en la sangre periférica.

El paciente tenía 13 quimerismo mixto estable. El valor de la hemoglobina S fue del 12 por ciento tres meses después del trasplante. A partir de entonces, los estudios revelaron serie 10 a 20 células del donante por ciento y 30 por ciento de la hemoglobina S en la sangre durante casi dos años. Al escribir estas líneas, el paciente no tiene síntomas de la enfermedad de células falciformes.

Después de una mediana de 23,9 meses (rango, 10.1 a la 51,0), 20 pacientes estaban vivos, 16 de los cuales tenían injerto estable con células hematopoyéticas del donante. Kaplan-Meier de la supervivencia y la supervivencia libre de eventos a los cuatro años fueron del 91 por ciento y 73 por ciento, respectivamente; la incidencia acumulada de rechazo del injerto fue del 18 por ciento (Figura 1 Figura 1 Las estimaciones de Kaplan-Meier de supervivencia y la supervivencia libre de eventos después del trasplante de médula ósea en 22 pacientes con enfermedad de células falciformes.). Un paciente falleció tres meses después del trasplante de una hemorragia intracerebral, 14 y otro murió un año después del trasplante debido a complicaciones relacionadas con EICH crónica y bronquiolitis obliterante. No hay factores de riesgo de rechazo fueron identificados en los cuatro pacientes que tenían el rechazo del injerto. Las concentraciones de busulfán en cuatro pacientes se consideraron adecuados para el injerto del donante; dos de estos cuatro pacientes (19 y 20) tuvieron el rechazo del injerto a pesar de tener concentraciones de busulfán en estado estacionario de 429 y 565 ng por mililitro, respectivamente. 26

Los efectos de un trasplante de médula sobre la función de los órganos diana se examinaron en pacientes con injerto que fueron seguidos durante al menos 12 meses (Tabla 3). Los ocho supervivientes con antecedentes de accidente cerebrovascular y el injerto de células donantes estables fueron estudiados con resonancia magnética cerebral de serie y la angiografía por resonancia magnética. Al escribir estas líneas, no han tenido progresión de la enfermedad cerebral. Los dos pacientes con infarto cerebral «silencio» antes del trasplante no han tenido cambios en la RM cerebral. La función pulmonar se pudo evaluar en cuatro de cinco pacientes con episodios recurrentes de síndrome torácico agudo antes del trasplante. Todos estos pacientes tenían una función pulmonar estable. Ningún paciente con injerto tenía crisis vaso-oclusivos después del trasplante.

Discusión

En este ensayo multicéntrico de colaboración que investigó los riesgos y beneficios de un trasplante alogénico de médula ósea en niños con enfermedad de células falciformes sintomática. Nuestros resultados indican que el trasplante de células madre hematopoyéticas puede curar la anemia de células falciformes. daños en la parte del órgano se estabilizó en pacientes con injerto sostenido de las células del donante, pero la evaluación del efecto final de un trasplante de tales daños requiere un seguimiento más prolongado. Las transfusiones se han suspendido en 16 pacientes que tenían el injerto; todos han permanecido libres de síntomas incapacitantes. Estos resultados son especialmente alentador en vista de la gravedad de la enfermedad de células falciformes en estos pacientes.

Estamos en deuda con Beverly Torok-Storb, Ph.D. para la realización de estudios de quimerismo ósea progenitoras y a los médicos y enfermeras en los centros de trasplante de células falciformes y por su apoyo a este estudio.

fuente de información

Los investigadores y los centros participantes en este estudio se enumeran en el apéndice.

Apéndice

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